Gen terapisi nadir görülen kemik hastalığı için 'tek atışta durdurucu' olabilir
Özet: Son 10 yıldır, hipofosfatazya (HPP) için tek etkili tedavi, her hafta üç ila altı kez enjeksiyon yoluyla verilmesi gereken bir enzim replasman tedavisi olmuştur. Şu anda hastalar, doku spesifik olmayan alkalin fosfataz (TNAP) adı verilen eksik enzimin mineral hedefli bir formu olan asfotaz alfa enjeksiyonları ile tedavi edilmektedir.
Ayrıntılı Açıklama
Son 10 yıldır, hipofosfatazya (HPP) için tek etkili tedavi, her hafta üç ila altı kez enjeksiyon yoluyla verilmesi gereken bir enzim replasman tedavisi olmuştur.
Kaynak: Sanford Burnham Prebys
Ayrıca Bakınız
- Kanser hücrelerini zayıf kılan nedir?
- George R.R. Martin'in kurgusal evreninin fiziğini hayal etmek
- Sedef hastalığıyla mücadele için ışıkla aktive olan bir ilaç
- Bilim insanları obezitenin neden yemek yeme zevkini ortadan kaldırdığını keşfetti
- Bilim insanları kolorektal kanseri hedef alan yeni epigenetik yaklaşım belirledi
- Mitokondri otofajiyi nasıl yönlendirir?
- Beyin beklenmedik acıyı daha güçlü algılar
- Derin öğrenme ölümcül yılan zehrine karşı proteinler tasarlıyor
- Hızlı sentromer evriminin önemli bir mekanizmasını ortaya çıkarmak
- Kuşlar tehlikeli plastikleri soluyor - ve biz de soluyoruz